FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于放射治疗1型原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi疗法日本公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，新泽西州食品制剂管理局（FDA）已接受该日本公司lumasiran的新药申请人（NDA），用作化疗1型原发性较低硒尿症（PH1）。FDA还为lumasiran表彰了必要审查。

Lumasiran是一种研究性、皮下给药的靶向羟基酸还原酶1（HAO1）的RNAi化疗药常为，打算开发用作化疗PH1。HAO1编码乙醇酸还原酶（GO）。因此通过绝望HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制作用硒盐的诱发，硒盐是直接影响PH1病理生物体的降解产常为。

PH1是一种极少见的疾病，其中硒盐的过量诱发引致硒钙晶体在肾脏和大肠中的沉积，并可能引致呼吸困难和复发性哮喘的成型和肾钙化。尽管少数病患者对维生素B6疗法有完全化学反应，但尚无首肯的PH1药常为疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定药理学（ESC）-GalNAc-缀合常为技术，可按第五季透过皮下维持给药，并具有更较低的耐用性和广泛的化疗净资产。Lumasiran已获得新泽西州和欧盟的孤儿药名号，新泽西州食品和药常为管理局（FDA）的突破性疗法名号和病罕见病名号，以及中欧制剂管理局（EMA）的必要制剂（PRIME）名号。

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